L’évaluation pharmacoéconomique des médicaments oncologiques au Québec en 2024 : analyse des recommandations de l'INESSS au Ministre de la santé et des services sociaux

Français - 2026

Ghezala, Salma, Université de Montréal, Papyrus

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Au cours des dernières années, l’évaluation des médicaments anticancéreux s’est inscrite dans un contexte marqué par des prix élevés et une valeur thérapeutique parfois incertaine. Parallèlement, le recours croissant à de nouvelles pratiques méthodologiques, visant à accélérer la production de données et l’accès aux traitements, a soulevé des interrogations quant au niveau de confiance pouvant leur être accordé, notamment en comparaison aux approches traditionnelles comme les essais randomisés contrôlés. Dans ce contexte, comment ces transformations influencent-elles la formulation des recommandations par les agences d’évaluation des technologies de la santé ? Plus précisément, comment l’INESSS évalue-t-il et critique-t-il les dossiers soumis par les fabricants ? L’objectif de ce mémoire est de décrire et d’analyser les pratiques d’évaluation des médicaments anticancéreux à l’INESSS en 2024. Plus précisément, il vise à décrire les caractéristiques des avis au Ministre de la Santé et des services sociaux du Québec publiés par l’INESSS et à analyser les critiques formulés par l’INESSS concernant la qualité des données cliniques et économiques dossiers soumis par les fabricants. Une analyse descriptive de 33 avis publiés par l’INESSS en 2024 concernant des médicaments anticancéreux a été réalisée. Les caractéristiques des avis ont été recensées (types d’études, paramètres, comparateurs, analyses économiques), puis les critiques ont été analysées et classées selon dix catégories issues d’une typologie adaptée au contexte québécois. Parmi les avis analysés, 70 % comportaient une recommandation conditionnelle et 100 % concernaient des médicaments d’exception ; 96 % de ces recommandations étaient assorties d’une condition d’atténuation du fardeau économique. Par ailleurs, 36 % des dossiers reposaient sur des études de phase 2 ou antérieure. Les critiques les plus fréquentes concernaient le design (91 %), le bénéfice thérapeutique (76 %) et le comparateur (64 %), notamment en raison d’un suivi insuffisant, du recours à des critères de substitution et d’une représentativité limitée. Des enjeux de justice et d’équité (61 %), de coûts (55 %) et d’extrapolation (42 %) étaient aussi soulevés dans les avis. Les résultats indiquent que l’évaluation des médicaments anticancéreux à l’INESSS en 2024 est fortement marquée par des pratiques et des résultats générant des incertitudes. Les critiques formulées soulignent le rôle central de l’INESSS dans l’appréciation de la robustesse des données et dans la prise en compte du contexte spécifique québécois.