Accès aux médicaments orphelins en Belgique, en France et au Royaume-Uni : Analyse comparative des politiques d’enregistrement, de fixation des prix et de remboursement

Français - 2026

Rouag Seif, UCLouvain

Consulter

Les maladies rares touchent un faible pourcentage de la population mondial, cependant leur impact sur les patients et les systèmes de santé est souvent disproportionné (Richter T al. 2015). En effet, les patients atteints de maladies rares sont souvent confrontés à des défis majeurs en matière de diagnostic, de traitement et d'accès aux soins, ce qui pourrait entraîner des coûts élevés tant pour les individus que pour les systèmes de santé publics (Glaubitz et coll. 2025). Dans ce contexte, ces médicaments orphelins ont été développés pour traiter des maladies définies comme rares, mais ces traitements sont souvent coûteux et difficiles à se procurer (Alum et coll. 2025). Les systèmes de santé des pays cherchent des façons différentes de gérer l'accès à ces médicaments parce que le leur coût est élevé (Stawowczyk et coll. 2019). La Belgique, la France et le Royaume-Uni ont chacun mis en place leur propre politiques pour gérer l'accès aux médicaments orphelins. En voyant ces politiques de près, on peut mieux comprendre les obstacles et les solutions possibles (Jakubowski et coll. 2024). En ce sens, cette étude est justifiée par la nécessité d'évaluer les politiques d'accès aux médicaments orphelins dans ces trois pays, compte tenu des cadres socio-économiques et légaux (Nicod et coll. 2012). En révélant ces différences, il sera enfin possible de découvrir les voies permettant une meilleure accessibilité, plus juste et plus efficace à ces traitements (Kanavos et coll. 2017).